La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie génétique sévère liée au chromosome X touchant 1 garçon sur 3 500. Cette affection entraînait autrefois rapidement le décès en raison des troubles respiratoires et cardiaques....
Le laboratoire britannique GlaxoSmithKline (GSK) et l'entreprise de biopharmacie néerlandaise Prosensa vont s'allier pour commercialiser des médicaments basés sur l'ARN pour soigner la dystrophie musculaire de Duchenne.Cette myopathie affecte un garçon nouveau-né sur 3.500.GSK va obtenir une...
La dystrophie musculaire fascio-scapulo-humérale (FSH) encore appelée myopathie de Landouzy-Dejerine est une affection génétique à transmission autosomique dominante. Elle touche environ un sujet sur 20 000 et est la troisième...
Un médicament habituellement utilisé contre l'hypertension artérielle réduirait significativement la mortalité dans la myopathie de Duchenne, selon une étude coordonnée par Denis Duboc (hôpital Cochin, Paris) et Henri-Marc Bécane (Institut de Myologie, Paris).
Un groupe de chercheurs de l'Université de Milan, en collaboration avec des chercheurs de l'Université de Pavie et de Genethon-CNRS, a isolé des cellules staminales adultes de patients atteints de dystrophie musculaire.
La dystrophie musculaire de D ...
La dystrophie musculaire congénitale d'Ullrich et la myopathie de Bethlem sont deux affections très rares (moins de 100 cas de myopathie de Bethelm dans la littérature médicale). La myopathie de Bethelm se transmet sur le mode...
DEUX enfants atteints d'une maladie génétique orpheline, l'adrénoleucodystrophie (ALD), ont pour la première fois pu être traités par thérapie génique, a annoncé hier le P r Patrick Aubourg, spécialiste mondial de la maladie, lors du congrès de la Société européenne de thérapie génique et...
DEUX enfants atteints d'une maladie génétique orpheline, l'adrénoleucodystrophie (ALD), ont pour la première fois pu être traités par thérapie génique, a annoncé hier le P r Patrick Aubourg, spécialiste mondial de la maladie, lors du congrès de la Société européenne de thérapie génique et...
Deux enfants souffrant d'une maladie génétique rare, l'adrénoleucodystrophie, ont pu pour la première fois être traités avec succès par thérapie génique en France, s'est félicitée lundi l'Association européenne contre les leucodystrophies (ELA).
Le syndrome de Rett est une maladie génétique rare qui s'accompagne de troubles respiratoires graves et récurrents. En travaillant sur des souris, des chercheurs du CNRS ont identifié la mutation génétique...
Une équipe française a franchi un nouveau palier dans la thérapie génique en traitant avec succès, par greffe de cellules souches «corrigées», deux enfants atteints d'adrénoleucodystrophie, une maladie génétique rare, mortelle, dépeinte dans le film «Lorenzo» de George Miller.
La maladie de Fabry est une affection génétique à transmission récessive liée à l'X. Elle est due à une mutation portant sur le gène de l'alpha-galactosidase A. Le déficit de cet enzyme aboutit à une accumulation de glycosphingolipides...
La technique du saut d'exon favorisée par un oligonucléotide antisens mise au point il y a quelques années avait permis jusqu'ici la production d'une dystrophine tronquée mais fonctionnelle sur des cellules musculaires cultivées...
Une équipe CEA/Inserm annonce un premier succès d'un essai de thérapie génique sur six patients atteints de la maladie de Parkinson.
Une équipe CEA/Inserm annonce un premier succès d'un essai de thérapie génique sur six patients atteints de la maladie de Parkinson.