Le miglustat, une molécule déjà utilisée contre la maladie de Gaucher, pourrait se révéler efficace pour restaurer l'activité de la protéine CFTR, déficiente chez les malades atteints de mucoviscidose. C'est ce que va tester la firme pharmaceutique suisse Actelion, auprès de 25 patients espagnols volontaires, dans un essai dit de phase 2. Annoncés par l'association Vaincre la mucoviscidose, ces essais font suite aux résultats des travaux menés par Frédéric Becq (CNRS, Université de Poitiers).
Un essai clinique de la molécule miglustat, qui a débuté la semaine dernière, représente un «réel espoir» et une «étape très importante» pour les patients atteints de mucoviscidose, selon le chercheur français Frédéric Becq (Centre national de la recherche scientifique) à l'origine des travaux ayant permis de la sélectionner.
Souffle d'espoir pour les 6.000 enfants et jeunes adultes atteints de mucoviscidose. Un laboratoire allemand a découvert une molécule qui s'attaque aux sources de cette maladie génétique mortelle. Après des essais sur des animaux, le produit est testé sur l'homme. L'expériense se déroule du 25 patients en Espagne et devrait durer un an... VOIR LES IMAGES>>>
Le miglustat est une molécule dont les capacités thérapeutiques de la mucoviscidose ont été découvertes en 2006 par l'équipe... Miglustat : une molécule porteuse d'espoir pour traiter la mucoviscidose&link=http://www.linternaute.com/science/breve/biologie/40913/miglustat---une-molecule-porteuse-d-espoir-pour-traiter-la-mucoviscidose.shtml target=_blank>
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