Une thérapie génétique expérimentale a permis de restaurer en partie la vision de personnes atteintes de cécité progressive congénitale, selon des travaux publiés dimanche jugés prometteurs pour traiter un ensemble de maladies irréversibles de la rétine.
Des chercheurs ont réussi, grâce à la thérapie génique, à améliorer considérablement la vue chez des enfants qui souffraient d'amaurose congénitale de Leber, une maladie génétique grave qui conduit en général à la cécité.
La thérapie génique offre un espoir pour les jeunes aveugles souffrant d'une maladie rare: l'amaurose congénitale de Leber. Cette forme particulière de rétinite pigmentaire entraîne une cécité progressive.
29/10/2009 - L'étude montre une restitution partielle de la vision chez des patients n'ayant précédemment aucune option thérapeutique. Les résultats pourraient accélérer le développement d'une thérapie génique pour des maladies rétiniennes plus communes comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge
29/10/2009 - L'étude montre une restitution partielle de la vision chez des patients n'ayant précédemment aucune option thérapeutique. Les résultats pourraient accélérer le développement d'une thérapie génique pour des maladies rétiniennes plus communes comme la dégénérescence maculaire liée à l'âge
Des enfants souffrant d'amaurose congénitale de Leber (maladie familiale grave des yeux qui est responsable d'une cécité dès la naissance) une des formes les plus sévères de dégénérescence génétique de la rétine, ont pu retrouver la vue grâce à des...
La porphyrie érythropoïetique congénitale (PEC) ou maladie de Günther est une affection génétique rare à transmission autosomique récessive. Elle est due à une mutation sur le gène codant pour l'uroporphyrinogène III synthase...
Quatre jeunes adultes traités pour une maladie rare, l'amaurose congénitale de Leber, bénéficieraient d'une petite amélioration de leur vue.
» VIDÉOS (en anglais) :
- Les observations de l'équipe américaine
- Les observations de l'équipe britannique
Selon deux études, menées par des chercheurs de Londres (Royaume-Uni) et de Philadelphie (Etats-Unis), la cécité dûe à l'amaurose congénitale de Leber, pourrait être corrigée par thérapie génique.
Paris, le vendredi 11 janvier 2008 ? Quelques semaines avant le vingtième Téléthon, l'équipe de Fabienne Rolling (du laboratoire de thérapie génétique de l'INSERM en collaboration avec le service d'ophtalmologie du CHU...
Six patients atteints d'une maladie congénitale qui les a rendus aveugles, ont été traités par deux équipes différentes, l'une américaine et l'autre britannique, à l'aide d'une thérapie génique. Chez quatre d'entre eux, la vision s'est faiblement mais significativement améliorée.C'est un succès très modeste mais qui montre que la voie de la thérapie génique est prometteuse. Difficile à mettre en œuvre, elle consiste à intervenir sur le génome de certaines cellules pour ajouter un ou plusieurs gènes dont la version originale manque ou est défaillante. Des maladies génétiques,...
09/03/2009 - La découverte de ce nouveau gène, appelé SPATA7, est exceptionnelle car elle a permis d'identifier une nouvelle voie métabolique impliquée dans les maladies de la rétine, qui pourrait s'avérer fondamentale pour de nombreux patients. Cette découverte ouvre également de nouveaux espoirs pour une potentielle thérapie génique
09/03/2009 - La découverte de ce nouveau gène, appelé SPATA7, est exceptionnelle car elle a permis d'identifier une nouvelle voie métabolique impliquée dans les maladies de la rétine, qui pourrait s'avérer fondamentale pour de nombreux patients. Cette découverte ouvre également de nouveaux espoirs pour une potentielle thérapie génique
Une équipe de chercheurs français a réussi à rendre la vue à des chiens touchés par une maladie génétique de la rétine, l'amaurose congénitale de Leber. L'équipe coordonnée, à Nantes, par Fabienne Rolling, chargée de recherche au sein de l'Unité Inserm 649 vecteurs viraux et transfert de gènes in vivo a utilisé une technique de thérapie génique...
Une nouvelle thérapie ciblant la capacité des cellules cancéreuses à se réparer est prometteuse pour traiter le cancer du sein, surtout les types les plus difficiles à soigner, selon les résultats de deux petits essais cliniques publiés dimanche.
